В пятницу 10 августа 2018 года было одобрено новое лекарство производства Alnylam Pharmaceuticals Inc’s, которое создано для лечения редкого наследственного заболевания и стало первым сертифицированным препаратом из нового класса лекарств.

Управлением США по контролю за качеством продуктов питания и лекарственных средств (FDA) одобрен препарат Onpattro (патисиран — patisiran) для лечения взрослых пациентов с полиневропатией, обусловленной генетически транстиретин-опосредованным амилоидозом (hATTR). Это первое одобренное FDA лекарственное средство для пациентов с этим редким изнурительным и часто смертельным генетическим заболеванием, вызванным мутациями гена, под контролем которго происходит синтез белка — транстиретина (TTR). Это также первое одобреное FDA лекарство нового класса, основанного на технологии РНК-интерференции.

«Одобренное лекарство является частью большой волны достижений, которые позволяют лечить болезнь, нацеливаясь на первопричину, позволяя остановить или изменить патологический процесс, а не только замедлять прогрессирование или лечить его симптомы. В данном случае последствия болезни вызывают дегенерацию нервов, что проявляется такими симптомами, как боль, слабость и потеря подвижности», — сказал комиссар FDA Скотт Готлиб.

РНК выполняет важную роль в процессе синтеза белков. РНК-интерференция — это процесс подавления экспрессии определенных генов на стадии транскрипции, трансляции, деаденилирования или деградации мРНК при помощи малых интерферирующих молекул РНК (миРНК). За работы по изучению РНК-интерференции в 2006 году американские ученые Эндрю Файер и Крейг Мелло получили Нобелевскую премию в области физиологии и медицины.

Действие нового класса лекарств, так называемых, миРНК, основано на прицельном блокировании РНК, участвующих в синтезе определенных белков, которые вызывают различные заболевания.

Препарат Onpattro представляет собой миРНК, помещенные в липидные наночастицы, которые при инфузионном введении попадают непосредственно в печень и останавливают синтез аномальной формы белка транстиретина (TTR), вызывающего заболевание. Предотвращая синтез аномального ТТР, препарат помогает уменьшить накопление амилоидных отложений в периферических нервах, и, как следствие, облегчить симптомы наследственного ATTR-амилоидоза и невропатии.

Согласно статистическим данным, от полиневропатии, обусловленной наследственным транстиретин-опосредованным амилоидозом, во всем мире страдает 50 000 человек. Заболевание характеризуется накоплением аномального амилоидного белка в периферических нервах, сердце и других органах, что мешает их нормальному функционированию. В результате у пациентов развивается неуправляемая периферическая сенсорная невропатия, вегетативная невропатия и/или кардиомиопатия.

Эффективность Onpattro была показана в клиническом исследовании с участием 225 пациентов с наследственным ATTR-амилоидозом и невропатией, 148 из которых получали Onpattro один раз в три недели в течение 18 месяцев, а 77 — плацебо. Пациенты, получившие Onpattro, имели лучшие результаты по показателям полиневропатии, включая мышечную силу, чувствительность (боль, температура, онемение), рефлексы и вегетативные симптомы (артериальное давление, сердечный ритм, пищеварение) по сравнению с пациентами, получающими плацебо. У пациентов, получавших лечение Onpattro, также отмечались лучшие результаты в отношении подвижности и способности выполнять повседневные действия.

Перечень наиболее частых побочных реакций, которые наблюдались при лечении Onpattro, включает: реакции в месте инфузии; боль в спине, тошнота, боль в животе, одышка (затрудненное дыхание) и головная боль. Все пациенты, участвовавшие в клинических испытаниях, получали премедификацию кортикостероидом, ацетаминофеном и антигистаминными препаратами, чтобы уменьшить возникновение реакций, связанных с инфузией. Пациенты могут также испытывать проблемы со зрением. Onpattro приводит к снижению уровня витамина А в сыворотке крови, поэтому пациенты должны принимать ежедневную добавку витамина А в рекомендованной суточной дозе.

Владельцем регистрационного удостоверения на препарат Onpattro на территории США является компания Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

Alnylam планирует глобализировать доступ к препарату Onpattro. Лекарство уже получило позитивные отзывы в европейских странах и Alnylam ожидает , что уже в сентябре лекарство будет одобрено в Европе.

Евролаб пристально следит за мировыми тенденциями. И мы надеемся, что наша работа и сотрудничество с зарубежными клиниками поможет пациентам из Украины и других стран.

Автор: Марина Юзкевич,
руководитель международных проектов Eurolab,
обладательница официальной профессиональной награды «ЗНАНИЯ, ДУШУ, СЕРДЦЕ — ЛЮДЯМ».